Forschende sind in der Lage, induzierte pluripotente Stammzellen, sogenannte iPS-Zellen, in Gewebe verschiedener Organe zu verwandeln. Knoblichs Team beschäftigte sich zunächst mit der Erforschung der Mikrozephalie, einer Erbkrankheit, bei der die betroffenen Kinder mit einem ungewöhnlich kleinen Kopf geboren werden, was zu Gehirnschäden und Entwicklungsverzögerungen führen kann. Als 2016 das ZIKA Virus in Brasilien auftauchte und es gleichzeitig zu einem enormen Anstieg an Neugeborenen mit Mikrozephalie kam, erbrachten Experimente in Organoiden den Nachweis, dass das ZIKA Virus ursächlich für diese Erkrankungen verantwortlich war.
Über Hirnorganoide könne man, so Knoblich, zudem Hirntumormodelle erstellen, an denen die Wirksamkeit bestimmter Medikamente getestet werden. Als neuesten "Coup" stellte er die Einzelzellanalyse in cerebralen Organoiden vor. "Dadurch können wir voraussagen, welche Gene in einer einzelnen Zelle aktiv waren. Vor kurzem ist es uns so gelungen, die Vorläuferzellen der tuberösen Sklerose zu identifizieren."
Zusammenfassend stellte Jürgen Knoblich fest, dass Gehirnorganoide die menschliche Gehirnentwicklung bereits sehr gut widerspiegeln. "Mit den Modellen, die wir zurzeit haben, denken wir, einen großen Beitrag zur Erforschung neurologischer und psychiatrischer Erkrankungen leisten zu können", resümierte er. In Zukunft werde es zudem möglich sein, Modelle für häufigere Erbkrankheiten zu entwickeln und Organoide für die automatisierte Suche nach Medikamenten zu verwenden.